Detta läkemedel är föremål för utökad övervakning. Detta kommer att göra det möjligt att snabbt identifiera ny säkerhetsinformation. Du kan hjälpa till genom att rapportera de biverkningar du eventuellt får. Information om hur du rapporterar biverkningar finns i slutet av avsnitt Biverkningar.

Bipacksedel: Information till användaren

Orkambi

100 mg/125 mg och 150 mg/188 mg granulat i dospåse
Lumakaftor/ivakaftor

Läs noga igenom denna bipacksedel innan du börjar ta detta läkemedel. Den innehåller information som är viktig för dig.

- Spara denna information, du kan behöva läsa den igen.

- Om du har ytterligare frågor vänd dig till läkare eller apotekspersonal.

- Detta läkemedel har ordinerats enbart åt dig. Ge det inte till andra. Det kan skada dem, även om de uppvisar symptom som liknar dina.

- Om du får biverkningar, tala med läkare eller apotekspersonal. Detta gäller även eventuella biverkningar som inte nämns i denna information. Se avsnitt 4.

I denna bipacksedel finner du information om:
1. Vad Orkambi är och vad det används för
2. Vad du behöver veta innan du använder Orkambi
3. Hur du använder Orkambi
4. Eventuella biverkningar
5. Hur Orkambi ska förvaras
6. Förpackningens innehåll och övriga upplysningar

1. Vad Orkambi är och vad det används för

Orkambi innehåller två aktiva substanser, lumakaftor och ivakaftor. Det är ett läkemedel som används för långtidsbehandling av cystisk fibros (CF) hos patienter från 2 år och äldre med en specifik förändring (som kallas F508del-mutation) i genen för ett protein som kallas CFTR (vilket står för Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) och är viktigt för regleringen av slem i lungorna. Hos personer som har mutationen är det CFTR-protein som bildas onormalt. Cellerna innehåller två kopior av CFTR-genen. Orkambi används hos patienter hos vilka båda kopiorna har F508del-mutationen (homozygoter).

Lumakaftor och ivakaftor samverkar för att det onormala CFTR-proteinet ska fungera bättre. Lumakaftor ökar mängden CFTR och ivakaftor hjälper det onormala proteinet att fungera mer normalt.

2. Vad du behöver veta innan du använder Orkambi

Använd inte Orkambi

- om barnet är allergisk mot lumakaftor, ivakaftor eller något annat innehållsämne i detta läkemedel (anges i avsnitt 6).

Varningar och försiktighet

Tala med ditt barns läkare eller apotekspersonal innan ditt barn tar Orkambi.

Orkambi ska inte användas av andra patienter än de som har två kopior av F508del‑mutationen i sin CFTR‑gen.

Tala med läkare innan ditt barn tar Orkambi om du har fått veta att ditt barn har en lever- eller njursjukdom, eftersom läkaren då kan behöva justera dosen Orkambi.

Man har ofta sett onormala resultat på levertester hos vissa som får Orkambi. Tala omedelbart om för läkaren om du har något av dessa symtom, som kan vara tecken på leverproblem:

• Smärta eller obehag i övre högra delen av magen

• Gulfärgning av huden eller ögonvitorna

• Dålig aptit

• Illamående eller kräkningar

• Mörkfärgad urin

• Förvirring

Läkaren ska ta en del blodprover för att kontrollera ditt barns lever medan du tar Orkambi, särskilt under det första året.

Man har sett andningsproblem såsom andfåddhet eller tryck över bröstet eller att luftvägarna blir trängre hos en del patienter när de har börjat ta Orkambi, särskilt hos patienter med dålig lungfunktion. Om ditt barn har dålig lungfunktion kan läkare övervaka ditt barn mer noggrant när han/hon börjar ta Orkambi.

En ökning av blodtrycket har setts hos vissa patienter som behandlas med Orkambi. Läkaren kan behöva kontrollera ditt barns blodtryck under behandlingen med Orkambi.

Förändringar av linsen i ögat (gråstarr) som inte påverkar synen har noterats hos en del barn och ungdomar som behandlas med Orkambi och ivakaftor enbart (en av komponenterna i Orkambi).

Det kan hända att läkaren gör en ögonundersökning före och under behandling med Orkambi.

Orkambi rekommenderas inte till patienter som har genomgått en organtransplantation.

Barn och ungdomar

Barn under 2 år

Det är inte känt om Orkambi är säkert och effektivt till barn under 2 år. Orkambi ska därför inte användas till barn som är under 2 år.

Andra läkemedel och Orkambi

Tala om för läkare eller apotekspersonal om ditt barn tar, nyligen har tagit eller kan tänkas ta andra läkemedel.

Tala särskilt om för läkaren om ditt barn tar något av följande:

• Antibiotika (används för att behandla bakterieinfektioner), till exempel:

  telitromycin, klaritromycin, rifampicin, rifabutin, rifapentin, erytromycin

• Antikonvulsiva läkemedel (används för att behandla epileptiska anfall), till exempel: fenobarbital, karbamazepin, fenytoin

• Bensodiazepiner (används för att behandla ångest eller sömnlöshet [svårt att somna], oro m.m.), till exempel: midazolam, triazolam

• Antimykotika (används för att behandla svampinfektioner), till exempel:

  flukonazol, ketokonazol, itrakonazol, posakonazol, vorikonazol

• Immunsuppressiva läkemedel (används efter en organtransplantation), till exempel: ciklosporin, everolimus, sirolimus, takrolimus

• Traditionella växtbaserade läkemedel, till exempel: johannesört (Hypericum perforatum)

• Antiallergiska läkemedel (används för behandling av allergier eller astma), till exempel: montelukast, fexofenadin

• Antidepressiva (används för behandling av depression), till exempel: citalopram, escitalopram, sertralin, bupropion

• Antiinflammatoriska läkemedel (används för behandling av inflammation), till exempel: ibuprofen

• H2-antagonister (används för att minska magsyran), till exempel: ranitidin

• Hjärtglykosider (används för att behandla lindrig till måttlig hjärtsvikt och en typ av onormal hjärtrytm som kallas förmaksflimmer), till exempel: digoxin

• Antikoagulantia (används för att förhindra att blodproppar bildas eller ökar i storlek i blod och blodkärl), till exempel: warfarin, dabigatran

• Preventivmedel (används för att förhindra graviditet), till exempel: preventivmedel som tas via munnen, som sprutor eller i form av implantat samt p-plåster. Detta kan inkludera etinylestradiol, noretindron och andra progestogener. Dessa ska inte användas som tillförlitliga preventivmetoder under behandling med Orkambi

• Kortikosteroidläkemedel (används för behandling av inflammation): metylprednisolon, prednison

• Protonpumpshämmare (används för att behandla refluxsjukdom och magsår): omeprazol, esomeprazol, lansoprazol

• Orala hypoglykemika (används för behandling av typ 2-diabetes): repaglinid

Det har förekommit rapporter om falskt positiva urinprovsresultat avseende THC (tetrahydrokannabinol – en aktiv beståndsdel i cannabis) hos patienter som får Orkambi. Läkaren kan beställa ett annat test för att bekräfta resultatet.

Körförmåga och användning av maskiner

Yrsel har rapporterats hos patienter som får ivakaftor, en beståndsdel i Orkambi, vilket kan påverka förmågan att framföra fordon och använda maskiner.

Om ett barn upplever yrsel medan han/hon tar Orkambi rekommenderas det att barnet inte cyklar eller gör något som kräver full uppmärksamhet tills symtomen försvinner.

Orkambi innehåller natrium

Detta läkemedel innehåller mindre än 1 mmol natrium (23 mg) per dos, dvs. är näst intill ”natriumfritt”.

3. Hur du använder Orkambi

Ge alltid ditt barn detta läkemedel enligt läkarens anvisningar. Rådfråga läkare om du är osäker.

Ditt barns läkare kommer att bestämma rätt dos för ditt barn. Ditt barn måste fortsätta med alla andra läkemedel som han eller hon använder, såvida inte barnets läkare talar om för dig att han eller hon ska sluta använda något av dem.

Rekommenderad dos

Rekommenderad dos för patienter från 2 år och äldre anges i tabellen nedan. Orkambi ska tas på morgonen och på kvällen (med 12 timmars mellanrum) med mat som innehåller fett.

Det finns olika styrkor av Orkambi med utgångspunkt från barnets ålder och vikt. Kontrollera att ditt barn har fått rätt dos (nedan).

Ålder, vikt	Läkemedel	Dos
2 till 5 år och som väger mindre än 14 kg	Orkambi 100 mg/125 mg granulat i dospåse	En dospåse på morgonen En dospåse på kvällen
2 till 5 år och som väger 14 kg eller mer	Orkambi 150 mg/188 mg granulat i dospåse	En dospåse på morgonen En dospåse på kvällen

Om ditt barn har måttliga eller svåra problem med leverfunktionen kan läkaren behöva minska dosen Orkambi, eftersom ditt barns lever inte tar hand om läkemedlet lika snabbt som hos barn som har normal leverfunktion.

• Måttliga leverproblem: dosen kan sänkas till två dospåsar ena dagen (morgon och kväll) och en dospåse nästa dag (endast morgon)

• Svåra leverproblem: dosen kan sänkas till en dospåse per dag, eller mindre ofta.

Administreringssätt

Orkambi ska tas via munnen.

Varje dospåse är endast avsedd för engångsbruk.

Du kan börja ge ditt barn Orkambi på vilken veckodag som helst.

Hur du ger Orkambi granulat till ditt barn

• Håll dospåsen med granulat med snittlinjen uppåt.

• Skaka dospåsen försiktigt så att innehållet hamnar i botten.

• Riv eller klipp upp dospåsen längs snittlinjen.

• Blanda dospåsens hela innehåll med en tesked (5 ml) åldersanpassad, mjuk mat eller vätska. Maten eller vätskan ska vara rumstempererad eller svalare. Några exempel på åldersanpassad, mjuk mat och vätska är mosad frukt, smaksatt yoghurt, och mjölk eller juice.

• När produkten blandats ger du den omedelbart till ditt barn. Om detta inte är möjligt, ska du ge den inom en timme efter blandning. Se till att hela blandningen intas omedelbart.

• Mat som innehåller fett ska ges till ditt barn precis före eller precis efter dosering (några exempel finns nedan).

Det är viktigt att ta Orkambi med mat som innehåller fett för att du ska få rätt halt av läkemedlet i kroppen. Måltider och mellanmål enligt CF‑riktlinjerna eller de måltider som rekommenderas i vanliga riktlinjer för näringsintag innehåller tillräckligt med fett. Exempel på måltider och mellanmål som innehåller fett är sådana som tillagas med smör eller olja eller som innehåller ägg. Exempel på andra fettinnehållande livsmedel är:

• ost, helmjölk, helfeta mejeriprodukter

• kött, fet fisk

• avokado, hummus, sojabaserade produkter (tofu)

• näringsbarer eller näringsdrycker

Om du använt för stor mängd av Orkambi

Kontakta läkare eller apotekspersonal för råd. Ta om möjligt med dig ditt barns läkemedel och denna bipacksedel. Ditt barn kan få biverkningar, bland annat de som nämns i avsnitt 4 nedan.

Om du har glömt att använda Orkambi

Ge ditt barn den missade dosen tillsammans med fettinnehållande mat om det har gått mindre än 6 timmar sedan ditt barn skulle ha tagit dosen. I annat fall ska du vänta tills det är dags för ditt barns nästa schemalagda dos precis som vanligt. Ge inte ditt barn dubbel dos för att kompensera för glömd dos.

Om du slutar att använda Orkambi

Ge Orkambi till ditt barn så länge som ditt barns läkare rekommenderar det. Sluta inte att ge det om inte ditt barns läkare säger att du ska göra det. Du ska fortsätta att ge läkemedlet enligt läkarens anvisningar även om ditt barn mår bra.

Om du har ytterligare frågor om detta läkemedel, kontakta läkare eller apotekspersonal.

4. Eventuella biverkningar

Liksom alla läkemedel kan detta läkemedel orsaka biverkningar, men alla användare behöver inte få dem. De biverkningar som rapporteras för Orkambi och ivakaftor enbart (en av de aktiva substanserna i Orkambi) listas nedan och kan förekomma vid användning av Orkambi.

Allvarliga biverkningar av Orkambi inkluderar förhöjda halter av leverenzymer i blodet, leverskada och försämring av befintlig allvarlig leversjukdom. Försämringen av leverfunktionen kan vara dödlig. Dessa allvarliga biverkningar är mindre vanliga (kan förekomma hos upp till 1 av 100 användare).

Tala omedelbart om för läkaren om du får något av följande symtom:

• smärta eller obehag i övre högra delen av magen (buken)

• gulfärgning av huden eller ögonvitorna

• dålig aptit

• illamående eller kräkningar

• förvirring

• mörkfärgad urin

Övriga biverkningar

Mycket vanliga (kan förekomma hos fler än 1 av 10 användare):

• slemhosta

• nästäppa

• andnöd

• huvudvärk

• magsmärtor

• diarré

• ökad slembildning

• illamående

• förkylning*

• yrsel*

• förändringar av typen av bakterier i upphostningar*

Vanliga (kan förekomma hos upp till 1 av 10 användare):

• tryck över bröstet

• trängre luftvägar

• bihålebesvär*

• täppt eller rinnande näsa

• övre luftvägsinfektion

• halsont

• rodnad i halsen*

• hudutslag

• gasbildning

• kräkningar

• förhöjning av ett enzym i blodet (kreatinfosfokinas)

• höga nivåer av leverenzymer, som syns på blodprov

• oregelbunden menstruation eller smärta i samband med menstruation

• ont i öronen, obehag från öronen*

• öronsus*

• rodnad inne i örat*

• sjukdom i innerörat (yrsel)*

• knöl i bröstet*

• 
  

Mindre vanliga (kan förekomma hos upp till 1 av 100 användare):

• onormala menstruationer, inklusive utebliven eller oregelbunden mens, eller tätare och rikligare menstruationer

• förhöjt blodtryck

• lock för örat*

• inflammation i brösten*

• förstoring av brösten hos män*

• förändringar av eller smärta i bröstvårtorna*

*Biverkningar som endast har setts med ivakaftor.

Biverkningar hos barn

Biverkningar som ses hos barn är liknande de som ses hos vuxna och ungdomar. Förhöjda nivåer av leverenzymer i blodet förekommer dock oftare hos små barn än hos vuxna.

Rapportering av biverkningar

Om du får biverkningar, tala med läkare, apotekspersonal eller sjuksköterska. Detta gäller även eventuella biverkningar som inte nämns i denna information. Du kan också rapportera eventuella biverkningar direkt till Läkemedelsverket, www.lakemedelsverket.se. Genom att rapportera biverkningar kan du bidra till att öka informationen om läkemedels säkerhet.

Postadress: Läkemedelsverket Box 26 751 03 Uppsala

5. Hur Orkambi ska förvaras

Förvara detta läkemedel utom syn- och räckhåll för barn.

Används före utgångsdatum som anges på kartongen och dospåsen efter ”EXP”. Utgångsdatumet är den sista dagen i angiven månad.

Inga särskilda förvaringsanvisningar.

Läkemedel ska inte kastas i avloppet eller bland hushållsavfall. Fråga apotekspersonalen hur man kastar läkemedel som inte längre används. Dessa åtgärder är till för att skydda miljön.

6. Förpackningens innehåll och övriga upplysningar

Innehållsdeklaration

De aktiva substanserna är lumakaftor och ivakaftor.

Orkambi 100 mg/125 mg granulat i dospåse:

Varje dospåse innehåller 100 mg lumakaftor och 125 mg ivakaftor.

Orkambi 150 mg/188 mg granulat i dospåse:

Varje dospåse innehåller 150 mg lumakaftor och 188 mg ivakaftor.

Övriga innehållsämnen är: mikrokristallin cellulosa, kroskarmellosnatrium, hypromellosacetatsuccinat, povidon (K30) och natriumlaurylsulfat (se avsnitt 2 "Orkambi innehåller natrium").

Läkemedlets utseende och förpackningsstorlekar

Orkambi 100 mg/125 mg granulat i dospåse är vita till benvita granulat.

Orkambi 150 mg/188 mg granulat i dospåse är vita till benvita granulat.

Granulaten tillhandahålls i dospåsar.

• Förpackning med 56 dospåsar (innehåller 4 individuella plånboksförpackningar med 14 dospåsar per förpackning).

Innehavare av godkännande för försäljning och tillverkare

Innehavare av godkännande för försäljning

Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited

28-32 Pembroke Street Upper

Dublin 2, D02 EK84

Irland 

Tel: +353 (0)1 761 7299

Tillverkare

Almac Pharma Services (Ireland) Limited

Finnabair Industrial Estate

Dundalk

Co. Louth

A91 P9KD

Irland

Almac Pharma Services Limited

Seagoe Industrial Estate

Craigavon

County Armagh

BT63 5UA

Storbritannien

Kontakta ombudet för innehavaren av godkännandet för försäljning om du vill veta mer om detta läkemedel:

Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited

Tel: +353 (0) 1 761 7299

Denna bipacksedel ändrades senast

november 2020.

Övriga informationskällor

Ytterligare information om detta läkemedel finns på Europeiska läkemedelsmyndighetens webbplats http://www.ema.europa.eu. Där finns också länkar till andra webbplatser rörande sällsynta sjukdomar och behandlingar.