Miglustat Gen.Orph

100 mg hårda kapslar

miglustat

Läs noga igenom denna bipacksedel innan du börjar ta detta läkemedel. Den innehåller information som är viktig för dig.

• Spara denna information, du kan behöva läsa den igen.

• Om du har ytterligare frågor vänd dig till läkare eller apotekspersonal.

• Detta läkemedel har ordinerats enbart åt dig. Ge det inte till andra. Det kan skada dem, även om de uppvisar sjukdomstecken som liknar dina.

• Om du får biverkningar, tala med läkare elle apotekspersonal. Detta gäller även eventuella biverkningar som inte nämns i denna information. Se avsnitt 4.

1. Vad Miglustat Gen.Orph är och vad det används för

Miglustat Gen.Orph innehåller den aktiva substansen miglustat som tillhör en grupp läkemedel som påverkar metabolism. Det används för att behandla två sjukdomar:

• Miglustat Gen.Orph används för att behandla mild till måttlig Gauchers sjukdom typ 1 hos vuxna.

För Gauchers sjukdom typ 1, avlägsnas inte en substans kallad glukosylceramid från din kropp. Den börjar inlagras i vissa celler som hör till kroppens immunsystem. Detta kan leda till lever- och mjältförstoring, förändringar i blodet samt skelettsjukdom.

Gauchers sjukdom typ 1 behandlas normalt med enzymersättningsbehandling. Miglustat Gen.Orph används endast om patienten inte anses lämpad för behandling med enzymersättningsbehandling.

• Miglustat Gen.Orph används också för att behandla tilltagande neurologiska symptom vid Niemann-Picks sjukdom typ C hos vuxna och barn.

Om du har Niemann-Picks sjukdom typ C lagras fetter, såsom glykosphingolipider i dina hjärnceller. Detta kan leda till störningar i de neurologiska funktionerna såsom långsamma ögonrörelser, balans, sväljförmåga, minnet och till kramper.

Miglustat Gen.Orph verkar genom att hämma ett enzym som heter ”glukosylceramid syntetas”, vilket ansvarar för det första steget i tillverkningen av de flesta glykosfingolipider.

2. Vad du behöver veta innan du använder Miglustat Gen.Orph

3. Hur du tar Miglustat Gen.Orph

Ta alltid detta läkemedel enligt läkarens anvisningar. Rådfråga läkare eller apotekspersonal om du är osäker.

• För Gauchers sjukdom typ 1: för vuxna patienter är den vanliga dosen en kapsel (100 mg) tre gånger om dagen (morgon, eftermiddag och kväll). Detta innebär en daglig maxdos på tre kapslar (300 mg).

• För Niemann-Picks sjukdom typ C: För vuxna och ungdomar (över 12 år) är den vanliga dosen två kapslar (200 mg) tre gånger om dagen (morgon, eftermiddag och kväll). Detta innebär en daglig maxdos på 6 kapslar (600 mg).

För barn under 12 års ålder som har Niemann-Picks sjukdom typ C kommer läkaren att anpassa dosen.

Om du har problem med njurarna kan du få en lägre startdos. Din läkare kan sänka din dos t.ex. till en kapsel (100 mg) en eller två gånger om dagen, om du lider av diarré under behandling med Miglustat Gen.Orph (se avsnitt 4). Din läkare talar om hur länge du kommer att behandlas.

Miglustat Gen.Orph kan tas med eller utan mat. Du bör svälja hela kapseln med ett glas vatten.

4. Eventuella biverkningar

Liksom alla läkemedel kan detta läkemedel orsaka biverkningar, men alla användare behöver inte få dem.

Allvarligaste biverkningarna:

Vissa patienter har upplevt stickningar eller domningar i händer och fötter (vanligt förekommande). Detta kan vara tecken på perifer neuropati på grund av biverkningar av Miglustat Gen.Orph eller på grund av redan existerande tillstånd. Din läkare kommer att utföra några kontroller före och under behandling med Miglustat Gen.Orph för att utvärdera detta (se avsnitt 2).

Om du upplever något av dessa symptom, rådfråga din läkare så snart som möjligt.

Om du får lättare skakningar, vanligtvis i händerna, rådfråga din läkare så snart som möjligt. Dessa skakningar försvinner oftast utan att behandlingen måste avbrytas. Ibland behöver din läkare minska dosen eller avbryta behandlingen med Miglustat Gen.Orph, för att du ska bli av med skakningarna.

Mycket vanliga (kan drabba mer än 1 av 10 personer)

De vanligaste biverkningarna är diarré, gaser, buk‑ (mag‑) smärtor, viktminskning och minskad aptit.

Oroa dig inte om du minskar något i vikt när du börjar behandlingen med Miglustat Gen.Orph. Vanligtvis slutar man att minska i vikt när behandlingen fortgår.

Vanliga (kan drabba upp till 1 av 10 personer)

Vanliga biverkningar av behandlingen inkluderar huvudvärk, yrsel, parastesi (stickningar eller domningar), onormal koordination, hypoestesi (nedsatt känsel), sura uppstötningar (halsbränna), illamående, förstoppning och kräkningar, svullnad eller obehag från buken (magen) och trombocytopeni (minskad nivå av blodplättar). De neurologiska symtomen och trombocytopenin kan orsakas av den underliggande sjukdomen.

Andra möjliga biverkningar är muskelspasmer eller -svaghet, trötthet, frossa och allmän sjukdomskänsla, depression, sömnsvårigheter, glömska och minskad libido.

De flesta patienter får en eller flera av dessa biverkningar, vanligtvis i början av behandlingen eller periodvis under behandlingen. I de flesta fall är biverkningarna milda och försvinner ganska snabbt. Om någon av dessa biverkningar orsakar problem rådgör med din läkare. Han eller hon kan då minska dosen av Miglustat Gen.Orph eller föreslå andra mediciner som kan hjälpa till att minska biverkningarna.

5. Hur Miglustat Gen.Orph ska förvaras

Förvara detta läkemedel utom syn‑ och räckhåll för barn.

Används före utgångsdatum som anges på kartongen efter ”EXP”. Utgångsdatumet är den sista dagen i angiven månad.

Detta läkemedel behöver inga särskilda förvaringsanvisningar.

Läkemedel ska inte kastas i avloppet eller bland hushållsavfall. Fråga apotekspersonalen hur man kastar läkemedel som inte längre används. Dessa åtgärder är till för att skydda miljön.

6. Förpackningens innehåll och övriga upplysningar

Sektion utan rubrik

Ytterligare information om detta läkemedel finns på Europeiska läkemedelsmyndighetens webbplats http://www.ema.europa.eu. Där finns också länkar till andra webbplatser rörande sällsynta sjukdomar och behandlingar.